说起人体的五脏六腑，心脏的重要性不言而喻，作为输送我们人体血液的器官，一旦心脏出现点轻微问题，投射到健康问题之上后那便堪称是“灭顶之灾”，由于心脏周边结构很复杂，目前很多罕见心脏病病人在治疗上不是手术难度极大就是无药可医，不过好消息是，随着医疗研究人员的不断研究，一款新型疗法刚刚已被确认可以治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。
ATTR-CM这种罕见心脏病的病因主要是由于转甲状腺素蛋白病变所引起的，正常的转甲状腺素蛋白是个稳定的四聚体，当它病变时这个四聚体就会分离开来从而造成异常的淀粉样蛋白堆积，当堆积在心脏中或者周边神经上时，人体就会表现出呼吸紧促丶心力衰竭丶丧失意识等症状甚至是死亡都有可能。
此次针对ATTR-CM的新疗法是61mg的Vyndaqel药物，它起到的作用就是稳定四聚体的结构，减缓淀粉状蛋白的形成，从而有效治疗ATTR-CM这个罕见心脏病。相比于今年5月份FDA批准通过Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）治疗ATTR-CM，61mg的Vyndaqel更为方便病人服用，且用药安全性基本保持一致；其次在ATTR-ACT临床研究中，数据显示Vyndaqel有显著降低野生型或遗传型疾病病人的死亡率和心血管相关住院频率的表现。
441位病人参与了临床研究，最终结果显示（1）与安慰剂组相比，野生型和遗传型ATTR-CM病人的全因死亡和心血管相关住院率得到明显降低。（2）与安慰剂组相比，测试组全因死亡率和全因住院率分别降低30%和32%。（3）与安慰剂组相比，Vyndaqel降低了所有野生型丶遗传型丶NYHA-I丶-II丶-III级的全因死亡风险：野生型亚组和遗传型亚组中死亡风险分别降低29%和31%。（4）问卷评价中两组病人生活质量各个方面的降低表现相一致。（5）研究中，Vyndaqel的耐受性和安全性和安慰剂组基本一致甚至有所超越。
目前这种罕见病新疗法已经获得欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的推荐批准，一旦最终欧盟委员会审查通过，那么Vyndaqel将成为欧盟首款针对ATTR-CM的治疗药物，对于罕见心脏病病人的治疗手段来说，那也将是一次真正的大突破！
一旦Vyndaqel获批，香港必然会第一时间引进，如果您是ATTR-CM病人本人或亲属，不妨添加香港唯安医疗客服微信HK-WEIAN，添加后您便可以随时咨询香港最新治疗方案进展或者其它相关诊疗意见。
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